Medicaments orfes

Que tenen en comú malalties com la Distròfia Muscular de Landouzy Dejerine, la Síndrome de Kearns Sayre, la Miopatia Nemalínica o la Tirosinèmia de tipus I? A part, és clar, de ser totes candidates a sortir a la sèrie “House”.

Doncs que formen part del grup de malalties considerades “rares”. I això vol dir que es donen en menys de 5 casos per cada 100.000 habitants. Sembla poc, però resulta que hi ha més de sis mil malalties considerades rares i això fa que només a Europa el nombre d’afectats per una o altra sigui de prop de trenta milions de persones.

El cas és que algunes es coneixen per únicament mitja dotzena de malalts a tot el món. I això planteja un problema molt important a aquests pacients. En molts casos no es coneix cap tractament per la seva malaltia. I en altres casos, si el medicament és molt específic, simplement no està disponible perquè ningú el fabrica.

Això passa perquè el cost de posar al mercat un medicament és d’uns quants centenars de milions d’euros. Per tant, si no ha de ser possible recuperar la inversió, la indústria es dedica a altres malalties que afecten més persones. Així pots curar més malalts i pots recuperar la inversió i fer negoci. És lògic, però és un dels casos típics en que no es poden deixar les coses a les lleis de lliure mercat.

Per això han aparegut legislacions que afecten al que s’anomena “medicaments orfes”. Una sèrie de mesures destinades a incentivar amb diners públics el desenvolupament i la producció de fàrmacs útils per curar les malalties rares. I per això, hi ha nens que poden viure gràcies a medicaments que surten a un preu de 88.000 euros anuals i que si no fos per aquestes lleis, simplement ningú els fabricaria perquè ningú els podria comprar.

I el problema no és únicament mercantil. En el cas d’una malaltia que afecti menys de cent persones, com es poden fer estudis de cap fàrmac? Els mecanismes normals no es poden aplicar ja que en alguns casos el nombre de malalts considerat mínim per fer un estudi seria més gran que el total de malalts del món. Per exemple, l’any 2003 la “Deficiència en adenosin deaminasa” afectava únicament a 12 nens als Estats Units. En aquests casos cal donar permisos per fer estudis amb protocols particulars i aplicables a cada cas en concret. Segurament inacceptables en altres casos, però és que l’alternativa seria no fer res i això si que seria inacceptable.

Aquestes legislacions no són gaire antigues. Als Estats Units es va aprovar la “Orphan Drug Act” al 1983, i a Europa no va ser fins al 1999 que es va firmar el “Reglament sobre medicaments orfes”. De totes maneres millor tard que mai, i els resultats han sigut molt esperançadors per tots aquells malalts que ara disposen d’uns tractaments inimaginables sense aquests incentius. També ha sigut útil per la industria farmacèutica. Ara hi ha empreses especialitzades en fàrmacs d’aquests tipus, que no obtenen tants beneficis com les grans multinacionals amb els medicaments de gran consum, però que generen fàrmacs per diferents malalties de manera que entre totes els hi surten els números.

Tot plegat també ha tingut els seus problemes. De vegades es descobreix que un medicament orfe, destinat a una malaltia rara molt concreta també pot ser útil pel tractament d’una altra malaltia més comú. Aleshores la farmacèutica comença a guanyar molts diners amb un producte que ha desenvolupat gràcies a ajuts públics. Naturalment això emprenya bastant les altres companyies que les acusen d’aprofitar-se d’aquests decrets.

Potser si que hi ha motius per mosquejar-se. Però segur que són secundaris enfront del benefici que representa fer que els malalts d’aquestes malalties disposin de tractament. I és que sempre és una gran notícia que la salut es posi al davant de les consideracions econòmiques.